Problème — Un essai randomisé, du protocole à la conclusion

• La randomisation. Le chapitre 9 donne la recette : une variable uniforme sur $[0;1]$ produit une variable de Bernoulli de paramètre $p$ en comparant à $p$.

import random

def randomiser(patients, p=0.5):
    # Chaque patient est affecte au groupe 1 avec la probabilite p.
    # random.random() suit la loi uniforme sur [0 ; 1[ (chapitre 9).
    traites, temoins = [], []
    for nom in patients:
        if random.random() < p:
            traites.append(nom)
        else:
            temoins.append(nom)
    return traites, temoins

random.seed(2026)
t, c = randomiser([f"P{i:03d}" for i in range(300)])
print(len(t), len(c))       # 139 161 : les effectifs eux-memes fluctuent

Alterner un patient sur deux serait prévisible : le médecin qui inclut saurait, avant de décider d'inclure, dans quel groupe le prochain patient tombera. Il pourrait alors — même sans mauvaise intention — retarder l'inclusion d'un patient très grave jusqu'à ce que « ce soit le tour » du groupe témoin. Le tirage au sort n'est protecteur que s'il est imprévisible et si l'affectation est dissimulée jusqu'à l'inclusion.

On notera que les deux groupes n'ont pas exactement $150$ patients : avec cette méthode, l'effectif lui-même est aléatoire. C'est sans importance, et c'est même ce qui rend le tirage imprévisible jusqu'au dernier patient.

• Ce que dit l'âge. Une différence de $0,6$ an sur des moyennes de l'ordre de soixante ans est manifestement compatible avec le hasard du tirage. Mais l'intérêt de la vérification n'est pas là : on savait d'avance que la répartition serait non biaisée, puisque c'est une pièce qui a décidé. La vérification sur l'âge sert seulement à contrôler que le protocole a bien été appliqué.

Quant aux variables non mesurées — diabète non diagnostiqué, isolement social, observance, génétique — le raisonnement de la section sec:t9ecr vaut pour elles mot pour mot : la pièce ne les consulte pas davantage qu'elle ne consulte l'âge. C'est là toute la supériorité du tirage au sort sur la stratification, qui n'aurait pu traiter que ce qu'on avait pensé à noter.

• Le résultat. Au total $21+39=60$ patients ont été réhospitalisés. Sous l'hypothèse « le programme n'y est pour rien », ces $60$ réhospitalisations étaient acquises d'avance et seule la pièce a décidé du groupe de chacun : le nombre $X$ de réhospitalisés du groupe « programme » suit $\mathcal{B}(60;0,5)$, avec

$$E(X)=30,\sigma =\sqrt{60\times 0,25}=\sqrt{15}\approx 3,87.$$

Or $21\notin [22;38]$ : la valeur observée est hors de l'intervalle de fluctuation à $95\%$. De plus

$$P(X\le 21)+P(X\ge 39)\approx 2\times 0,0137\approx 0,027,$$

soit moins de trois essais sur cent. On rejette l'hypothèse nulle : le programme réduit les réhospitalisations.

• Le calcul du cadre, et pourquoi il est faux. Sur les $150$ patients du groupe « programme », $18$ ont abandonné, dont $9$ réhospitalisés ; il reste donc $150-18=132$ patients ayant suivi le programme, parmi lesquels $21-9=12$ réhospitalisations. Le cadre annoncerait

$$\frac{12}{132}\approx 9,1\%\text{contre}\frac{39}{150}=26,0\%,$$

soit un effet apparemment bien plus spectaculaire. Il est faux, pour une raison et une seule : les abandons ne sont pas tirés au sort. Ceux qui abandonnent sont plus souvent les plus fragiles — ici $9$ réhospitalisations pour $18$ patients, soit $50\%$, contre $9\%$ chez ceux qui sont restés. Les retirer, c'est retirer les plus malades d'un seul des deux groupes, donc détruire exactement ce que le tirage au sort avait construit.

La règle est l'analyse en intention de traiter : chacun reste compté dans le groupe où le sort l'avait placé. On compare donc

$$\frac{21}{150}=14,0\%\text{contre}\frac{39}{150}=26,0\%.$$

Cette analyse est prudente : elle sous-estime plutôt l'effet du programme suivi jusqu'au bout. C'est le bon sens du décideur — il inscrira des patients dont certains abandonneront.

• Combien inscrire pour éviter une réhospitalisation. La différence des taux vaut

$$26,0\%-14,0\%=12,0\%=0,12.$$

Inscrire $n$ patients évite donc en moyenne $0,12n$ réhospitalisations ; il en faut $n$ tel que $0,12n=1$, soit

$$n=\frac{1}{0,12}\approx 8,3,$$

donc environ neuf patients à inscrire pour éviter une réhospitalisation. Ce nombre, bien plus parlant qu'un pourcentage, est celui qu'on présente à l'administration : il donne directement le coût d'une réhospitalisation évitée.

• La patiente de 78 ans. Rien, en toute rigueur. Le tirage au sort a rendu les deux groupes comparables à l'intérieur de l'essai ; il n'a rien dit du dehors. Une femme de $78$ ans, éventuellement insuffisante cardiaque, n'aurait pas été incluse : le résultat ne lui est pas transportable automatiquement. On peut décider de l'étendre — en argumentant sur le mécanisme, et en reconnaissant que l'on argumente — mais ce n'est plus l'essai qui parle. C'est la limite de validité externe, et aucune randomisation ne la lève.