Problème — Décider si un traitement est meilleur

Exercice de TD · niveau 3 (difficile) · mathématiques complémentaires (terminale), chapitre 8 — Lois discrètes

Énoncé

Problème — Décider si un traitement est meilleur.

Le traitement de référence d'une affection guérit $40 %$ des patients. Un laboratoire propose un nouveau traitement, qu'il teste sur $20$ patients dont les évolutions sont indépendantes. Soit $X$ le nombre de guérisons observées.

On suppose d'abord que le nouveau traitement ne vaut pas mieux que l'ancien, c'est-à-dire $p = 0, 4$ . Donner la loi de $X$ , $E (X)$ et $σ (X)$ .
On donne $P (X \geq 12) \approx 0, 0565$ et $P (X \geq 13) \approx 0, 0210$ . On décide de retenir le nouveau traitement lorsque $X \geq s$ , en acceptant au plus $5 %$ de risque de le retenir à tort. Déterminer $s$ .
Si le nouveau traitement guérit en réalité $65 %$ des patients, quelle est la probabilité que l'essai le détecte ? On donne, pour $p = 0, 65$ , $P (X \geq 13) \approx 0, 601$ .
Commenter ce dernier résultat.
L'essai est refait sur $60$ patients. On donne, pour $p = 0, 4$ , $P (X \geq 30) \approx 0, 0746$ et $P (X \geq 31) \approx 0, 0445$ ; et pour $p = 0, 65$ , $P (X \geq 31) \approx 0, 988$ . Déterminer le nouveau seuil et la nouvelle probabilité de détection.
Conclure.

Corrigé

L'hypothèse de départ. Chaque patient donne une épreuve à deux issues, succès $=$ guérison, et les $20$ évolutions sont indépendantes : sous l'hypothèse $p = 0, 4$ , on a $X \sim B (20; 0, 4)$ , donc

$E (X) = 20 \times 0, 4 = 8, σ (X) = 20 \times 0, 4 \times 0, 6 = 4, 8 \approx 2, 19.$

Le seuil. On veut $P (X \geq s) \leq 0, 05$ sous l'hypothèse $p = 0, 4$ . Or $P (X \geq 12) \approx 0, 0565 > 0, 05$ , tandis que $P (X \geq 13) \approx 0, 0210 \leq 0, 05$ . Le plus petit seuil convenable est donc

$s = 13.$

Avec cette règle, un traitement qui ne vaut pas mieux que l'ancien serait retenu à tort dans environ $2 %$ des essais seulement.

Probabilité de détection. Si le traitement guérit réellement $65 %$ des patients, alors $X \sim B (20; 0, 65)$ , d'espérance $20 \times 0, 65 = 13$ . La probabilité de conclure est

$P (X \geq 13) \approx 0, 601.$

Commentaire. Un traitement nettement meilleur — $65 %$ contre $40 %$ — ne serait détecté que dans $60 %$ des essais : deux fois sur cinq, il serait abandonné à tort. L'explication tient au fait que l'espérance sous la nouvelle hypothèse, $13$ , coïncide exactement avec le seuil : une fois sur deux environ, le résultat tombe en dessous.
Trois fois plus de patients. Sous $p = 0, 4$ , $X \sim B (60; 0, 4)$ , d'espérance $24$ et d'écart type $60 \times 0, 4 \times 0, 6 = 14, 4 \approx 3, 79$ . Comme $P (X \geq 30) \approx 0, 0746 > 0, 05$ et $P (X \geq 31) \approx 0, 0445 \leq 0, 05$ , le seuil devient $s = 31$ . Sous $p = 0, 65$ , la probabilité de détection passe à

$P (X \geq 31) \approx 0, 988.$

Conclusion. En triplant l'effectif, on fait passer la chance de détecter un traitement réellement meilleur de $60 %$ à près de $99 %$ , sans rien changer au risque de se tromper dans l'autre sens.

La raison en est dans les ordres de grandeur : l'écart entre les deux espérances croît comme $n$ — il passe de $13 - 8 = 5$ à $39 - 24 = 15$ —, tandis que l'écart type ne croît que comme $n$ , de $2, 19$ à $3, 79$ . C'est tout le principe du dimensionnement d'un essai clinique.

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